特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗 質(zhì)量管理規(guī)范 

第一章 總 則

 第一條 為了規(guī)范特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗過程，保 證數(shù)據(jù)及結(jié)果的科學(xué)、真實、可靠，保護受試者的安全和權(quán)益， 根據(jù)《中華人民共和國食品安全法》及其實施條例、《特殊醫(yī)學(xué) 用途配方食品注冊管理辦法》，制定本規(guī)范。 

第二條 本規(guī)范適用于特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗全過 程的質(zhì)量管理，包括方案設(shè)計、組織實施、數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計分析、 臨床試驗總結(jié)和報告。 

第三條 特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗應(yīng)當(dāng)符合《世界醫(yī) 學(xué)大會赫爾辛基宣言》原則及相關(guān)倫理要求，受試者的安全和權(quán) 益是考慮的首要因素，優(yōu)先于對科學(xué)和社會的獲益。倫理審查與 知情同意是保障受試者權(quán)益的重要措施。 

第四條 承擔(dān)特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗的醫(yī)療機構(gòu)應(yīng) 當(dāng)具有臨床營養(yǎng)科以及與所研究的特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品相關(guān)的 專業(yè)科室，具備開展臨床試驗相應(yīng)的組織管理能力、專業(yè)技術(shù)能 力、倫理審查能力等特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗研究條件， 及藥品注冊臨床試驗經(jīng)驗，并在國家市場監(jiān)督管理總局特殊食品 驗證評價技術(shù)機構(gòu)備案信息系統(tǒng)備案。

 第五條 試驗樣品的質(zhì)量要求應(yīng)當(dāng)符合相應(yīng)食品安全國家標(biāo) 準(zhǔn)和（或）相關(guān)規(guī)定，生產(chǎn)條件應(yīng)當(dāng)符合特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品 良好生產(chǎn)規(guī)范。 臨床試驗中的試驗用留樣樣品應(yīng)當(dāng)至少保存至樣品保質(zhì)期 結(jié)束。 

第六條 臨床試驗相關(guān)方應(yīng)當(dāng)妥善記錄、處理和保存所有臨 床試驗的紙質(zhì)或電子資料，確保真實、準(zhǔn)確、完整和可追溯。相 關(guān)資料文件應(yīng)當(dāng)至少保存至臨床試驗結(jié)束后五年。 

第七條 臨床試驗相關(guān)方應(yīng)當(dāng)保護受試者隱私，遵守保密相 關(guān)規(guī)定。食品安全監(jiān)督管理部門、倫理委員會、申請人等可按規(guī) 定查閱試驗的相關(guān)資料。 

第八條 臨床試驗的實施應(yīng)當(dāng)遵守利益沖突回避原則。 

第二章 職責(zé)要求 

第九條 申請人是臨床試驗的責(zé)任人，應(yīng)當(dāng)把保護受試者的 安全和權(quán)益以及臨床試驗結(jié)果的科學(xué)、真實、可靠作為臨床試驗 的基本考慮，履行以下主要職責(zé)： 

（一）建立覆蓋臨床試驗全過程的質(zhì)量管理體系。 

（二）選擇臨床試驗機構(gòu)和研究者進行臨床試驗。

（三）選派監(jiān)查員對臨床試驗開展的全過程進行監(jiān)查。 

（四）免費提供試驗用樣品，對試驗樣品和對照樣品的質(zhì)量 安全負責(zé)。

 第十條 臨床試驗機構(gòu)倫理委員會應(yīng)當(dāng)保護受試者的安全和 權(quán)益，履行以下主要職責(zé)： 

（一）對臨床試驗的科學(xué)性、倫理性、可行性進行審查，并 出具明確的書面審查意見。 

（二）對研究者的資格進行審查。

（三）對批準(zhǔn)開展的臨床試驗進行跟蹤審查，受理并妥善處 理受試者的相關(guān)訴求。 

（四）審查是否存在受試者被強迫、利誘等參加臨床試驗的 情形；是否在知情同意書中采用了使受試者或者其監(jiān)護人放棄其 合法權(quán)益的內(nèi)容。 （五）倫理委員會有權(quán)暫停、終止未按照相關(guān)要求實施或者 受試者出現(xiàn)非預(yù)期嚴(yán)重損害的臨床試驗。 

第十一條 研究者是實施臨床試驗并對受試者安全和權(quán)益及 臨床試驗質(zhì)量負責(zé)的試驗現(xiàn)場負責(zé)人，履行以下主要職責(zé)： 

（一）按照倫理委員會要求提供倫理審查需要的相關(guān)文件， 并且遵照倫理委員會批準(zhǔn)的試驗方案實施臨床試驗。 

（二）遵守赫爾辛基宣言的倫理原則，實施知情同意。 

（三）保證受試者臨床試驗過程中的安全和權(quán)益。 

（四）出現(xiàn)不良事件時采取有效措施，確保受試者得到及時 適當(dāng)?shù)闹委熀吞幹谩?nbsp;

（五）在臨床試驗完成后提交臨床試驗報告。

（六）負責(zé)臨床試驗現(xiàn)場的數(shù)據(jù)采集，確保所有臨床試驗數(shù) 據(jù)是從臨床試驗的源文件和試驗記錄中獲得的，且符合準(zhǔn)確、完 整、可讀和及時的要求。源數(shù)據(jù)應(yīng)當(dāng)具有可歸因性、易讀性、同 時性、原始性、準(zhǔn)確性、完整性、一致性和持久性。 

第十二條 監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)按照申請人制定的監(jiān)查計劃及監(jiān)查標(biāo) 準(zhǔn)操作規(guī)程，對臨床試驗進行現(xiàn)場監(jiān)查并向申請人提交書面報告。

 第十三條 臨床試驗機構(gòu)負責(zé)特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試 驗的管理和實施，制定臨床試驗相關(guān)管理制度。 臨床試驗機構(gòu)和研究者對申請人提供的試驗用樣品承擔(dān)管 理責(zé)任；應(yīng)當(dāng)接受食品安全監(jiān)督管理部門組織的核查、申請人組 織的監(jiān)查。

 第三章 臨床試驗方案 

第十四條 試驗方案通常包括基本信息、研究背景、試驗?zāi)?的、試驗設(shè)計、試驗管理等內(nèi)容。 

第十五條 試驗方案中基本信息一般包括： 

（一）試驗方案標(biāo)題、編號、版本號和日期。 

（二）申請人名稱、地址和聯(lián)系方式。 

（三）研究者姓名、職稱、聯(lián)系方式，臨床試驗機構(gòu)名稱和 地址。 

（四）監(jiān)查員、數(shù)據(jù)管理人員和統(tǒng)計分析人員的姓名、單位、地址和聯(lián)系方式。 

（五）參加臨床試驗單位及相關(guān)科室，數(shù)據(jù)管理和統(tǒng)計分析 單位。 

（六）多中心臨床試驗的組長單位。 

第十六條 試驗方案中研究背景資料通常包括： 

（一）產(chǎn)品研發(fā)綜述。包括與臨床試驗相關(guān)的產(chǎn)品研發(fā)目的、 配方特點和營養(yǎng)學(xué)特征、能量與營養(yǎng)成分、質(zhì)量控制與檢測結(jié)果、 潛在臨床意義等。 

（二）產(chǎn)品適用人群及確定依據(jù)、臨床試驗受試人群與適用 人群相關(guān)性依據(jù)，產(chǎn)品對受試人群已知和潛在的風(fēng)險和獲益。 

（三）試驗用樣品介紹。包括產(chǎn)品名稱、類別、形態(tài)、凈含 量及規(guī)格、能量密度、配料表及營養(yǎng)成分表、食用方法及食用量、 適用人群、產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)要求、保質(zhì)期、貯存條件、生產(chǎn)企業(yè)等信息。 

（四）試驗樣品用量、給予途徑等描述，并說明制定理由。 

（五）預(yù)期的安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果 參考的文獻和數(shù)據(jù)來源。 

第十七條 試驗方案應(yīng)當(dāng)詳細描述臨床試驗研究目的。 

第十八條 臨床試驗設(shè)計應(yīng)當(dāng)綜合考慮產(chǎn)品配方特點和營養(yǎng) 學(xué)特征、適用人群等，注重產(chǎn)品的實際臨床應(yīng)用效果，并說明試 驗設(shè)計的科學(xué)性、合理性依據(jù)。通常包括以下內(nèi)容： 

（一）主要終點和次要終點。 

（二）受試者入選、排除及退出標(biāo)準(zhǔn)和程序。 

（三）試驗方法設(shè)計描述和選擇的理由。一般采用隨機對照 試驗。如采用其他試驗設(shè)計的，需提供未實施隨機對照試驗的原 因、該試驗設(shè)計的科學(xué)性和研究控制條件等依據(jù)。臨床試驗設(shè)計、 流程和不同階段可以流程圖形式表示。 

（四）樣本量。受試者樣本量應(yīng)當(dāng)符合統(tǒng)計學(xué)要求，說明測 算依據(jù)和理由，并提供相關(guān)試驗或文獻數(shù)據(jù)。 

（五）對照樣品。采用陽性對照設(shè)計的，應(yīng)當(dāng)闡述對照樣品 選擇的依據(jù)，并說明采用該設(shè)計對于試驗?zāi)康牡姆闲?，試驗組 與對照組在能量、氮量和主要營養(yǎng)成分方面的可比性。 

（六）試驗用樣品給予途徑、使用方案。 

（七）臨床和實驗室檢查項目。按照試驗?zāi)康脑O(shè)置能夠反映 試驗用樣品安全性、營養(yǎng)充足性、特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果的觀察 指標(biāo)。 

（八）臨床試驗前和臨床試驗中允許和禁止使用的合并治療。 

（九）試驗周期和具體安排，包括訪視和隨訪計劃。依據(jù)研 究目的、擬考察主要實驗室檢測指標(biāo)的生物學(xué)特性，合理設(shè)置觀 察時間，并能滿足統(tǒng)計學(xué)要求。應(yīng)當(dāng)明確安全性、營養(yǎng)充足性和 特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果指標(biāo)及其評價、記錄、分析方法與時間點。 

（十）試驗記錄、病例報告表填寫要求（包括明確具體試驗 數(shù)據(jù)作為源數(shù)據(jù)應(yīng)當(dāng)記錄在病例報告表）。 

（十一）不良事件、嚴(yán)重不良事件和伴隨疾病的記錄、處置 和報告程序。不良事件的隨訪方式與期限。  

（十二）減少或控制偏倚所采取的措施，包括隨機化和盲法 的方法和過程。采用單盲或者開放性試驗需要說明理由和控制偏 倚的措施。盲底保存和揭盲的程序，應(yīng)當(dāng)明確時間點及具體操作 方法。 

（十三）受試者、部分或全部臨床試驗暫?；蚪K止標(biāo)準(zhǔn)。 

（十四）評價受試者依從性。保證受試者依從性的相關(guān)措施。 

（十五）編盲、破盲、揭盲和盲底保存的程序和方法。 

（十六）試驗數(shù)據(jù)的采集與管理流程、各步驟任務(wù)、使用的 系統(tǒng)，缺失數(shù)據(jù)、未使用數(shù)據(jù)和不合邏輯數(shù)據(jù)的處理方法，以及 數(shù)據(jù)管理的質(zhì)量保障措施。 

（十七）數(shù)據(jù)統(tǒng)計方法和統(tǒng)計分析軟件，偏離原定統(tǒng)計分析 計劃的修改程序。

 第十九條 受試者選擇包括試驗樣品適用人群、受試者的入 選、排除、退出標(biāo)準(zhǔn)。受試者入選時，納入標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)當(dāng)充分考慮試 驗組和對照組受試期間（與臨床試驗相關(guān)的）臨床治療方法在品 種、用法和用量等方面具有可比性。

 第二十條 試驗方案應(yīng)當(dāng)明確生物樣本采集時間、貯存及轉(zhuǎn) 運管理流程、檢測方法、判定標(biāo)準(zhǔn)及依據(jù)等內(nèi)容。

 第二十一條 試驗管理包括標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程、人員培訓(xùn)、監(jiān)查、 質(zhì)量控制與質(zhì)量保證的措施、風(fēng)險管理、受試者權(quán)益與保障、數(shù) 據(jù)管理和統(tǒng)計學(xué)分析。 

第二十二條 試驗過程中需改變試驗方案的，申請人需按上 述要求完善試驗方案，提供充分的變更理由，提交倫理委員會審 查通過后實施。

 第二十三條 主要研究者應(yīng)當(dāng)完成臨床試驗注冊平臺備案。 如涉及，申請人應(yīng)當(dāng)提供人類遺傳辦公室批準(zhǔn)或備案的證明材料。 

第二十四條 國家市場監(jiān)督管理總局已發(fā)布相應(yīng)類別特殊醫(yī) 學(xué)用途配方食品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則的，可參照執(zhí)行。 

第四章 臨床試驗實施 

第二十五條 申請人應(yīng)當(dāng)制定臨床試驗質(zhì)量控制和質(zhì)量保證 措施。臨床試驗開始前，應(yīng)當(dāng)對臨床試驗實施過程中可能的風(fēng)險 因素進行科學(xué)評估，并制訂風(fēng)險控制計劃和預(yù)警方案，試驗過程 中應(yīng)當(dāng)采取有效的風(fēng)險控制措施。 

第二十六條 申請人應(yīng)當(dāng)按照與申請注冊產(chǎn)品相同配方、相 同生產(chǎn)工藝、相同產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)和技術(shù)要求生產(chǎn)試驗樣品，生產(chǎn)條件 應(yīng)當(dāng)滿足《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品良好生產(chǎn)規(guī)范》相關(guān)要求。試 驗用樣品的標(biāo)簽應(yīng)當(dāng)標(biāo)明“僅供臨床試驗使用”。 申請人應(yīng)當(dāng)制定試驗用樣品的質(zhì)量管理規(guī)程，保證試驗用樣 品臨床試驗期間的穩(wěn)定性，并對試驗用樣品的質(zhì)量及臨床試驗安 全負責(zé)。 

第二十七條 申請人與研究者、數(shù)據(jù)管理人員、統(tǒng)計分析人員 共同商定臨床試驗方案、知情同意書、病例報告表等；與臨床試  驗機構(gòu)就臨床試驗方案、試驗進度、試驗監(jiān)查、受試者保險、與 試驗有關(guān)的受試者補償或補償原則、試驗暫停和終止原則、責(zé)任 歸屬及試驗中的職責(zé)分工等臨床試驗質(zhì)量管理和受試者保護內(nèi)容 簽訂合同。 

第二十八條 研究者應(yīng)當(dāng)向倫理委員會提交審查資料，倫理 委員會應(yīng)當(dāng)審查的文件包括：試驗方案和試驗方案修訂版、知情 同意書及其更新件、招募受試者的相關(guān)材料、提供給受試者的其 他書面資料、病例報告表、研究者手冊、包含受試者補償信息的 文件、研究者資格的證明文件、具有法定資質(zhì)的食品檢驗機構(gòu)出 具的試驗樣品檢驗報告、以及倫理委員會履行其職責(zé)所需要的其 他文件。

 第二十九條 臨床試驗機構(gòu)及研究者應(yīng)當(dāng)在獲得倫理委員會 書面同意后開展臨床試驗。研究者應(yīng)當(dāng)向受試者說明倫理委員會 同意的審查意見、試驗?zāi)康?、試驗過程，試驗用樣品安全性、營 養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果有關(guān)情況、預(yù)期可能的受益、 風(fēng)險和不便、受試者權(quán)益保障措施、造成健康損害時的處理或補 償?shù)龋⑷〉弥橥鈺?。試驗方案及知情同意書的修訂，需?jīng) 倫理委員會重新批準(zhǔn)，必要時，需受試者再次簽署知情同意書。 

第三十條 研究者由與受試人群疾病相關(guān)專業(yè)的醫(yī)師、臨床 營養(yǎng)師等人員組成。研究者應(yīng)當(dāng)具備相應(yīng)資質(zhì)，并經(jīng)過本規(guī)范相 關(guān)培訓(xùn)，具有培訓(xùn)及考核記錄。主要研究者應(yīng)當(dāng)具有高級專業(yè)技 術(shù)職稱。 研究者如有變動，所在臨床試驗機構(gòu)應(yīng)當(dāng)及時調(diào)配具備相應(yīng) 資質(zhì)人員，并將調(diào)整的人員情況報告申請人及研究者。

 第三十一條 研究者應(yīng)當(dāng)充分了解試驗方案、研究者手冊、試 驗用樣品，明確各自在試驗中的分工和職責(zé)，確保收集的數(shù)據(jù)真 實、準(zhǔn)確、完整、及時。 研究者應(yīng)當(dāng)保持與受試者良好溝通，提高受試者的依從性， 對受試者在試驗期間出現(xiàn)不良事件及時作出相關(guān)的醫(yī)療決定，保 證受試者得到及時適當(dāng)?shù)闹委?。所有不良事件的名稱、例次、治 療措施、轉(zhuǎn)歸及與試驗用樣品的關(guān)聯(lián)性等應(yīng)詳細記錄并分析。

 第三十二條 在臨床試驗過程中發(fā)生嚴(yán)重不良事件時，研究 者應(yīng)當(dāng)采取必要的緊急措施，以確保受試者安全。研究者在確認(rèn) 嚴(yán)重不良事件后，應(yīng)當(dāng)立即向負責(zé)及參加臨床試驗單位的倫理委 員會、申請人報告。申請人應(yīng)當(dāng)同時向該臨床試驗的其他研究者 通報。 

第三十三條 研究者應(yīng)當(dāng)提供臨床試驗的不良事件、治療措 施、受試者轉(zhuǎn)歸等相關(guān)信息，以及出現(xiàn)可能顯著影響臨床試驗實 施或者增加受試者風(fēng)險的情況。 為避免對受試者造成傷害，倫理委員會有權(quán)暫停或終止已經(jīng) 批準(zhǔn)的臨床試驗。由申請人、研究者、倫理委員會作出提前終止 或暫停臨床試驗決定時，研究者應(yīng)當(dāng)及時通知受試者，并給予受 試者適當(dāng)治療及隨訪。 

第三十四條 臨床試驗完成后，研究者應(yīng)當(dāng)向臨床試驗機構(gòu)  報告、向倫理委員會提供臨床試驗結(jié)果的摘要、向申請人提供臨 床試驗報告。 

第三十五條 監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)按照申請人的要求認(rèn)真履行監(jiān)查職 責(zé)，確保臨床試驗參與各方遵守試驗方案和標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程要求。 監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)保證受試者選擇、試驗用樣品使用和保存、數(shù)據(jù)記錄 和管理、不良事件記錄等按照臨床試驗方案和標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程進行。 監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)確認(rèn)所有病例報告表填寫正確完整，與原始資料一致， 無涉及受試者隱私方面信息。監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)核實臨床試驗中所有觀 察結(jié)果，以保證數(shù)據(jù)完整、準(zhǔn)確、真實、可靠。如有錯誤和遺漏， 及時要求研究者改正，修改時需保持原有記錄清晰可見，改正處 需經(jīng)研究者簽名并注明日期。監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)保證核查過程中發(fā)現(xiàn)問 題及時解決。 監(jiān)查員應(yīng)當(dāng)受過相應(yīng)的培訓(xùn)，具備醫(yī)學(xué)、藥學(xué)或營養(yǎng)學(xué)等臨 床試驗監(jiān)查所需的知識，能夠有效履行監(jiān)查職責(zé)。監(jiān)查員不得參 加臨床試驗。 

第三十六條 臨床試驗機構(gòu)應(yīng)當(dāng)指定專人管理試驗用樣品， 貯存條件符合相應(yīng)要求。試驗用樣品的接收、貯存、發(fā)放、使用、 回收、銷毀均應(yīng)當(dāng)遵守相應(yīng)規(guī)定并建有記錄。 研究者應(yīng)當(dāng)確保試驗用樣品按照試驗方案使用，應(yīng)當(dāng)向受試 者說明試驗用樣品的使用方法。試驗用樣品不得他用、銷售或變 相銷售。 

第三十七條 進行多中心臨床試驗的，申請人確定組長單位， 統(tǒng)一培訓(xùn)內(nèi)容、臨床試驗方案、病例報告表、資料收集和評價方 法，集中管理與分析數(shù)據(jù)資料。主要觀察指標(biāo)由中心實驗室統(tǒng)一 檢測或各中心按照相同的臨床和實驗室數(shù)據(jù)評價標(biāo)準(zhǔn)檢測。臨床 試驗病例分布應(yīng)當(dāng)科學(xué)合理，防止偏倚。 第五章 數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計分析 

第三十八條 申請人、研究者、監(jiān)查員以及數(shù)據(jù)管理員等應(yīng)當(dāng) 履行各自職責(zé)，臨床試驗開始前，按照確定的臨床試驗方案制定 數(shù)據(jù)管理計劃，確保臨床試驗數(shù)據(jù)的可靠、完整和準(zhǔn)確。 

第三十九條 數(shù)據(jù)管理過程包括病例報告表設(shè)計、填寫和注 釋，數(shù)據(jù)庫設(shè)計，數(shù)據(jù)接收和錄入、核查和疑問表管理、更改存 檔、醫(yī)學(xué)編碼，實驗室和外部數(shù)據(jù)管理、盲態(tài)審核，數(shù)據(jù)庫鎖定、 解鎖及再鎖定，數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)換和保存等。 

第四十條 數(shù)據(jù)的收集和傳送可采用紙質(zhì)病例報告表、電子 數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)、用于臨床試驗數(shù)據(jù)管理的計算機系統(tǒng)等。

 第四十一條 數(shù)據(jù)管理執(zhí)行標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程，并在完整、可靠的 臨床試驗數(shù)據(jù)質(zhì)量管理體系下運行，對可能影響數(shù)據(jù)質(zhì)量結(jié)果的 各種因素和環(huán)節(jié)進行全面控制和管理，使臨床研究數(shù)據(jù)始終保持 在可控、可靠水平。數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)應(yīng)當(dāng)經(jīng)過基于風(fēng)險考慮的系統(tǒng) 驗證，具備可靠性、數(shù)據(jù)可溯源性及完善的權(quán)限管理功能。

第四十二條 臨床試驗結(jié)束后，應(yīng)當(dāng)鎖定數(shù)據(jù)庫，將數(shù)據(jù)管理  計劃、數(shù)據(jù)管理報告、數(shù)據(jù)庫作為注冊申請材料提交給食品安全 監(jiān)督管理部門。 

第四十三條 臨床試驗方案中應(yīng)當(dāng)制定統(tǒng)計分析計劃，如果 試驗過程中研究方案有調(diào)整，統(tǒng)計分析計劃也應(yīng)當(dāng)作相應(yīng)調(diào)整。 不同時點的統(tǒng)計分析計劃應(yīng)當(dāng)標(biāo)注版本及日期，正式文件應(yīng)當(dāng)在 數(shù)據(jù)鎖定和揭盲前確定并簽署。 

第四十四條 統(tǒng)計分析計劃應(yīng)當(dāng)包括設(shè)計類型，比較類型，隨 機化與盲法，觀察指標(biāo)的定義與檢測方法，檢驗假設(shè)，數(shù)據(jù)分析 集的定義，試驗樣品安全性、營養(yǎng)充足性及特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效 果評價和統(tǒng)計分析的詳細計劃。統(tǒng)計分析結(jié)果通常采用統(tǒng)計分析 表或圖的形式呈現(xiàn)，計劃中應(yīng)當(dāng)以簡明的格式、精煉的文字描述 所有相關(guān)信息。 

第四十五條 由統(tǒng)計學(xué)專業(yè)人員對試驗數(shù)據(jù)進行統(tǒng)計分析后 形成的統(tǒng)計分析報告，作為撰寫臨床研究報告的依據(jù)，并與統(tǒng)計 分析計劃一并作為產(chǎn)品注冊申請材料提交。統(tǒng)計分析需采用國內(nèi) 外公認(rèn)的統(tǒng)計軟件和分析方法。對于主要觀察指標(biāo)，需要采用適 宜的統(tǒng)計推斷方法，并保證分析結(jié)果與方案設(shè)計中所采用的假設(shè) 檢驗相對應(yīng)。 

第六章 臨床試驗報告 

第四十六條 臨床試驗報告是對臨床試驗過程、結(jié)果的總結(jié)。 主要內(nèi)容包括首頁、摘要、引言、正文及附件。 

第四十七條 首頁包括研究名稱、試驗樣品名稱、研究起止日 期、研究者（簽字）、臨床試驗機構(gòu)（蓋章）、申請人（蓋章）、 統(tǒng)計學(xué)負責(zé)人簽字及單位蓋章、報告日期、原始資料保存地點等。 

第四十八條 摘要應(yīng)當(dāng)對所完成的研究進行概述，包括能夠 代表試驗結(jié)果的重要數(shù)據(jù)。引言應(yīng)當(dāng)介紹臨床試驗背景及試驗 目的。 

第四十九條 正文應(yīng)當(dāng)詳細描述試驗設(shè)計和試驗過程，對試 驗樣品的安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果觀察指標(biāo) 進行分析和說明，并闡明臨床試驗結(jié)論。通常包括以下內(nèi)容： 

（一）試驗總體設(shè)計及方案的描述、試驗設(shè)計和對照組選擇 的依據(jù)（包括試驗組與對照組可比性分析及數(shù)據(jù)）、受試者選擇、 合并治療方法對試驗結(jié)果影響的分析、試驗用樣品使用方法、觀 察指標(biāo)及判定標(biāo)準(zhǔn)、數(shù)據(jù)管理過程、統(tǒng)計分析方法、試驗的統(tǒng)計 分析結(jié)果和臨床意義、臨床試驗方案及臨床試驗單位（包括合同 研究組織等）在試驗過程中修訂或調(diào)整的情況等。 

（二）對所有不良事件均應(yīng)當(dāng)進行分析，并以適當(dāng)?shù)膱D表方 式直觀表示。應(yīng)當(dāng)列明不良事件的名稱、例次、嚴(yán)重程度、治療 措施、受試者轉(zhuǎn)歸，并分析不良事件與試驗用樣品在適用人群選 擇、給予時機、攝入途徑、用量和觀察時間等方面的相關(guān)性，對 產(chǎn)品可能存在的不良反應(yīng)當(dāng)進行評判。嚴(yán)重不良事件應(yīng)當(dāng)單獨進 行總結(jié)和分析，并附病例報告。 

（三）對與安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果評 價有關(guān)的觀察指標(biāo)（包括實驗室異常指標(biāo)）加以分析說明，并對 試驗用特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品的風(fēng)險和獲益進行整體評判。 第五十條 臨床試驗報告中應(yīng)當(dāng)說明所采用的質(zhì)量管理方 法，并概述嚴(yán)重偏離質(zhì)量風(fēng)險容忍度的事件和補救措施。 

第五十一條 附件包括：倫理委員會批準(zhǔn)件、臨床試驗方案、 知情同意書樣本、病例報告表，研究者、研究人員、監(jiān)查員、數(shù) 據(jù)管理人員及統(tǒng)計分析人員名單，臨床試驗機構(gòu)及參與臨床試驗 單位的信息、總隨機表、試驗用樣品檢驗報告及標(biāo)簽說明書樣稿、 嚴(yán)重不良事件及研究者認(rèn)為需要報告的重要不良事件病例報告、 統(tǒng)計分析報告、各分中心的臨床試驗小結(jié)和臨床研究主要參考文 獻等。 

第五十二條 分中心臨床試驗小結(jié)應(yīng)當(dāng)由分中心研究者簽 字，并加蓋分中心臨床試驗機構(gòu)公章。數(shù)據(jù)管理計劃及報告、統(tǒng) 計分析計劃及報告應(yīng)當(dāng)分別由數(shù)據(jù)管理負責(zé)人、統(tǒng)計分析負責(zé)人 簽字，并加蓋單位公章。 

第七章 術(shù)語和定義 

第五十三條 本規(guī)范下列用語的含義是： 

（一）臨床試驗，指以人體為對象的試驗，以證實或揭示試 驗用特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品的安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用 — 16 — 途臨床效果。 

（二）受試者，指參加一項臨床試驗，并作為試驗用樣品的 接受者。 

（三）知情同意，指受試者被告知可影響其作出參加臨床試 驗決定的各方面情況后，確認(rèn)同意自愿參加臨床試驗的過程。該 過程應(yīng)當(dāng)以書面的、簽署姓名和日期的知情同意書作為文件證明。 

（四）倫理委員會，指由臨床試驗機構(gòu)的醫(yī)學(xué)、營養(yǎng)學(xué)、藥 學(xué)及其他背景人員組成的委員會，其職責(zé)是通過獨立地審查、同 意、跟蹤審查臨床試驗方案及相關(guān)文件、獲得和記錄受試者知情 同意所用的方法和材料等，確保受試者的安全和權(quán)益受到保護。 

（五）申請人，發(fā)起一項臨床試驗，并對該試驗的啟動、管 理、財務(wù)和監(jiān)查負責(zé)的生產(chǎn)企業(yè)。 

（六）研究者，指實施臨床試驗并對臨床試驗質(zhì)量及受試者 安全和權(quán)益負責(zé)的試驗現(xiàn)場負責(zé)人。 

（七）監(jiān)查員，由申請人任命并對申請人負責(zé)的具備醫(yī)學(xué)、 藥學(xué)或營養(yǎng)學(xué)等臨床試驗監(jiān)查所需相關(guān)知識的人員。負責(zé)監(jiān)查和 報告試驗的進行情況和核實數(shù)據(jù)。 

（八）試驗用樣品，用于臨床試驗的試驗樣品和對照樣品。 

（九）對照樣品，臨床試驗中用于與試驗樣品進行臨床效果 參照比對的其他產(chǎn)品。 

（十）試驗方案，敘述研究的依據(jù)及合理性、產(chǎn)品試驗?zāi)康摹?適用人群、試驗設(shè)計、受試者選擇及排除標(biāo)準(zhǔn)、觀察指標(biāo)、試驗  期限、數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計分析、試驗報告及試驗用樣品安全性、營 養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果。方案必須由參加試驗的研究 者、研究單位和申請人簽章并注明日期。試驗方案包括方案及其 修訂版。 

（十一）不良事件，指受試者接受試驗用樣品后出現(xiàn)的所有 不良醫(yī)學(xué)事件，可以表現(xiàn)為癥狀體征、疾病或者實驗室檢查異常， 但不一定與試驗用樣品有因果關(guān)系。 

（十二）標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程，指為保證某項特定操作的一致性而 制定的詳細的書面要求。 

（十三）多中心臨床試驗，是指按照同一臨床試驗方案，在 兩個以上（含兩個）臨床試驗機構(gòu)同時進行的臨床試驗。 

（十四）質(zhì)量控制，指在臨床試驗質(zhì)量保證系統(tǒng)中，為確證 臨床試驗所有相關(guān)活動是否符合質(zhì)量要求而實施的技術(shù)和活動。 

（十五）病例報告表，指按照試驗方案要求設(shè)計，記錄受試 者相關(guān)信息及試驗過程中數(shù)據(jù)的紙質(zhì)或電子文件。 

（十六）嚴(yán)重不良事件，指受試者接受試驗用樣品后出現(xiàn)死 亡、危及生命、永久或者嚴(yán)重的殘疾或者功能喪失、受試者需要 住院治療或者延長住院時間，以及先天性異?；蛘叱錾毕莸炔?良醫(yī)學(xué)事件。 

（十七）盲法，也稱設(shè)盲。臨床試驗中使一方或多方不知道 受試者治療分配的程序。單盲指受試者不知，雙盲指受試者、研 究者、監(jiān)查員和數(shù)據(jù)分析者均不知治療分配。  

（十八）統(tǒng)計分析計劃，是包括比方案中描述的主要分析特 征更加技術(shù)性和更多詳細細節(jié)的文件，并且包括了對主要和次要 變量及其他數(shù)據(jù)進行統(tǒng)計分析的詳細過程。 

（十九）質(zhì)量保證，指在臨床試驗中建立的有計劃的系統(tǒng)性 措施，以保證臨床試驗的實施和數(shù)據(jù)的生成、記錄和報告均遵守 試驗方案和相關(guān)法律法規(guī)。 

（二十）研究者手冊，是有關(guān)試驗用特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品 在進行人體研究時已有的臨床與非臨床研究資料匯編。包括產(chǎn)品 配方設(shè)計及依據(jù)、標(biāo)簽說明書樣稿、產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)要求、樣品檢驗報 告、其他有助于研究者了解試驗樣品預(yù)期安全性、營養(yǎng)充足性和 特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床效果相關(guān)資料。 

（二十一）不良反應(yīng)，指臨床試驗中發(fā)生的任何與試驗用樣 品可能有關(guān)的對人體有害或非期望的反應(yīng)。試驗用樣品與不良反 應(yīng)之間的因果關(guān)系至少有一個合理的可能性，即不能排除相關(guān)性。 

第八章 附 則 

第五十四條 本規(guī)范由國家市場監(jiān)督管理總局負責(zé)解釋。 

第五十五條 本規(guī)范自發(fā)布之日起施行。  

市場監(jiān)管總局辦公廳 2024 年4月26日印發(fā)